新闻动态

创新基因疗法上市申请，或终结遗传性水肿困扰

创新基因疗法上市申请，或终结遗传性水肿困扰

点击: 614

9月8日，Intellia Therapeutics公布，针对遗传性血管性水肿（HAE）的新药Lonvo-z（NTLA-2002）的生物制品许可申请已被FDA接纳，并获得优先审查，预计PDUFA日期为2027年3月10日。如果该药物获得批准，它将成为全球首个上市的体内基因编辑疗法，也是HAE领域的首个基因治疗方案。Lonvo-z基于CRISPR/Cas9技术，旨在通过敲除KLKB1基因来减少激肽释放酶原（PKK）及激肽的生成，从而降低与HAE发作相关的缓激肽水平，最终实现治愈效果。该药物在2021年进入临床试验阶段，其治疗效果在II期研究中初步显现。数据显示，在经过16周的治疗后，接受25mg和50mg剂量的HAE患者每月发作次数降至0.70，而安慰剂组则为2.8。在治疗期间，40%（4/10）和73%（8/11）接受25mg和50mg治疗的患者在16周内未再发作，也无需进一步治疗。此次BLA的依据是III期HAELO研究数据，该研究包括80例I型或II型HAE患者，专门评估Lonvo-z（50mg）的疗效和安全性。结果表明，该研究达到了主要终点：在六个月的疗效评估期内（第5-28周），Lonvo-z组患者的HAE发作频率较安慰剂组降低了87%（平均每月发作率为0.26对比2.10，p<0.0001）。调查也显示，在六个月的疗效评估中，有62%的Lonvo-z组患者未再发作，而安慰剂组只有11%。值得注意的是，基线或第28周后交叉接受Lonvo-z治疗的患者，无需进行长期预防治疗。研究中，Lonvo-z表现出了良好的安全性和耐受性。在观察期内（从输注日至第28周），最常见的不良事件包括输注相关反应、头痛、疲劳、鼻咽炎、背痛以及上呼吸道感染。截至2026年2月10日，所有不良事件均为轻度或中度，未出现严重不良反应。HAE为一种罕见的遗传疾病，患者体内缓激肽水平过高，导致面部、上呼吸道、腹部及四肢等多部位出现危及生命的水肿。该病估计每5万人就有1人罹患，目前的治疗方法通常需要终生使用，给药频率可达每周两次或每日一次，但依然无法完全避免复发的风险。

欧冠对决：利物浦迎战马德里竞技

[无下一篇]
开云

开云,kaiyun,开云官网,开云体育下载公司成立于6月23日,具品牌影响力的娱乐品牌,24小时提供为用户提供咨询与服务！！

导航
最新咨询
开云联系方式